SE ESPERAN RESULTADOS PROMETEDORES

| 28/11/2022

La FDA aprobó el medicamento más caro del mundo

La Administración de Alimentos y Medicamentos dio luz verde a Hemgenix, un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B

La FDA aprobó el medicamento más caro del mundo

Las autoridades sanitarias de Estados Unidos aprobaron el que bien puede considerarse el medicamento más caro del mundo: una terapia genética para la hemofilia B.

Lee también: El Gobierno busca renovar un acuerdo por los precios de los medicamentos

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) dio luz verde a Hemgenix un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, una de las formas menos comunes del desorden genético que afecta sobre todo a hombres.

Por dosis, costará 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en el medicamento más caro de todo el mundo. A primera vista, el precio es sorprendente, pero un análisis reciente sobre la rentabilidad del medicamento sugiere que el valor es relativamente “justo” para lo que logra el tratamiento, al menos en los Estados Unidos.

Lee también: Alzheimer: un medicamento para la diabetes puede reducir el riesgo de desarrollar la enfermedad

Qué es la hemofilia

La hemofilia afecta casi siempre a los hombres y está causada por mutaciones en el gen de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Los pequeños cortes o hematomas pueden poner en peligro la vida, y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces por semana para evitar hemorragias graves. Si no se trata, la enfermedad puede provocar hemorragias que se filtran a las articulaciones y los órganos internos, incluido el cerebro.

Hemgenix suministra un gen funcional para la proteína de la coagulación en el hígado, donde se fabrica como se ha publicado en CBS News. La hemofilia B afecta a 1 de cada 40.000 personas y representa aproximadamente el 15% de los enfermos, según la FDA.

La FDA concedió la aprobación basándose en dos pequeños estudios, uno de los cuales demostró que los que tomaban el fármaco presentaban mayores niveles de la proteína de coagulación.

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente la calidad de vida de las personas”, dice Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

Todavía no está claro si este tratamiento de terapia génica es una cura para la hemofilia B, pero los resultados iniciales son prometedores.

Los costos iniciales son ciertamente inmensos, pero para aquellos que podrían tener la suerte de tener una compañía de seguros de apoyo, Hemgenix podría ahorrar millones en costos médicos, mejorando vidas de manera inconmensurable.

La Agencia Europea de Medicamentos y sus homólogos reguladores de medicamentos en el Reino Unido y Australia ahora también están revisando el tratamiento de terapia génica para su uso.

¿Que opinión tenés sobre esta nota?


Me gusta 0%
No me gusta 0%
Me da tristeza 0%
Me da alegría 0%
Me da bronca 0%
Te puede interesar
Ultimas noticias